国内SMA（脊髓性肌萎缩症）领域今天迎来了一个里程碑事件——中国SMA诊治中心联盟成立，全国25家医院成为联盟的首批成员单位。

在4月28日于上海举行的中国SMA诊治中心联盟成立大会上，国内外100多位神经科、儿科等领域专家、学者共聚一堂，见证中国SMA诊治中心联盟成立这一重要时刻，交流探讨中国SMA治疗的现状和未来。来自美国和欧洲的神经医学专家也分享了他们在SMA临床诊治和多学科团队协作领域的成功经验。

诸多挑战阻碍我国SMA诊治发展

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

长期以来，SMA在中国的诊治存在诸多挑战，包括疾病知晓程度低，接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少，缺乏有效治疗药物，患者缺乏规范化长期随访、管理等。这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展，也让SMA患者及家庭面临困境。

SMA诊治中心联盟助推规范化诊治

在药物上市的同时，为提高SMA的规范化诊治水平，中国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家共同呼吁，倡导成立“中国SMA诊治中心联盟”。这一呼吁得到了全国25家医院的积极响应，并成为联盟的首批成员单位。

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中国SMA诊治中心联盟将在罕见病诊疗协作网的规范指导下自发开展工作。联盟将致力于建立一批具备规范化诊治水平的SMA诊治中心，全面提高医生对SMA的诊断、治疗和长期疾病管理水平，同时倡导实现患者集中诊治，双向转诊，早诊早治，从而更好地为中国SMA患者提供高质量的医疗服务。”

联盟首批成员单位包括全国25家在儿童、成人神经系统疾病领域的领先医院，覆盖了中国七大地理区域。联盟成立之后预计开展的主要工作方向包括建立协作机制、实施规范诊疗、加强质量控制、保障药品供应、开展病例登记及加强临床研究等。联盟还将积极合作，为各地区的SMA诊疗医生、多学科团队提供高质量的线上、线下培训机会，全面提高医生对SMA的识别、诊断、治疗和长期疾病管理水平。

（中国日报上海分社）